Trappsol® Cyclo™の在宅用点滴静注により、疾患の特徴の改善または疾患の安定化が最大1年間認められた。
サイクロ・セラピューティクス社は、ニーマン・ピック病タイプC（NPC）治療のためのリード候補である Trappsol® Cyclo™を含む神経変性疾患治療のためのシクロデキストリンプラットフォームを開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である。同社は、NCT03893071「ニーマン・ピック病タイプCにおけるTrappsol® Cyclo™（HPBCD）の静脈内投与の長期安全性と有効性の非盲検試験」の初期データを発表した。第I相試験（NCT02939547）を終了した米国在住の患者8名が延長プログラムの対象となった。8人全員が登録した。
最初の患者は2019年5月にオープンラベル延長試験で投与され、最後に登録された患者は2020年2月であった。以下に提示された初期有効性の結果は、2020年9月をデータカットオフとしている。
本解析では、17項目のNPC重症度スコア尺度（NPC-SS、Yanjinin et al, 2010）で測定された疾患の安定性または改善が認められた患者をすべて対象とした。NPC-SSは、主に疾患の神経学的特徴を測定するもので、歩行、微細運動能力、会話・嚥下能力、認知能力などが含まれる。介入を行わなかった場合、NPC患者は1年間でこの尺度で1～2ポイント悪化すると予想される。
このオープンラベル試験では、患者さんは2週間ごとに医療専門家のケアのもと、自宅でTrappsol® Cyclo™の点滴静注を受け、UCSF Benioff Children’s Hospital Oaklandでは、共同研究責任者であるCaroline Hastings博士とBenny Liu博士のケアのもと、NPC-SSの定期的な評価を受けている。
1500mg/kgの体重レベルでTrappsol® Cyclo™を投与された患者のうち、4人の患者はNPC-SSが安定しており、2人の患者は改善した。
患者1はベースラインのNPC-SSが24で、10ヶ月後も同じスコアであった。
患者2はベースラインのNPC-SSが18で、4ヵ月後と2回目の評価の6ヵ月後に同じスコアであった。
患者3はベースラインのNPC-SSが11で、7ヶ月後に同じスコアであった。
患者4はベースラインのNPC-SSが12で、6ヶ月後に同じスコアであった。
患者5はベースラインのNPC-SSが16、5ヵ月後のスコアが15（1ポイントの改善）、8ヵ月後のスコアが13（合計3ポイントの改善）であった。
患者6はベースラインのNPC-SSが12、8ヶ月後のスコアが10であった（2ポイント改善）。
2500mg/kg投与群のうち、2例とも全体的に改善した。
7 名の NPC-SS はベースラインで 18 点、4 ヵ月後に 20 点（2 点悪化）、6 ヵ月後に 15 点（10 ヵ月間の評価期間中にベースライン比で 3 点改善）、8 名の NPC-SS はベースラインで 12 点、5 ヵ月後に 8 点（4 点改善）であった。
また、患者8は、ベースラインのNPC-SSが12点、5ヵ月後のスコアが8点（4点の改善）であった。
安全性プロファイルは良好で、2019年5月から2020年9月までの間に計16件の有害事象（AE）が発生したが、すべて軽度（グレード1および2）であり、治療担当医師によると試験薬に関連するものはなった。
サイクロ・セラピューティクス社はFDAから第3相試験の登録を開始する承認を取得しており、2021年初頭に最初の患者さんの登録を予定している。
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