Aequus Pharmaceuticals Inc.とreVision Therapeutics, Inc. (以下、reVision社)は、Stargardt病の治療法開発に関する共同研究を発表した。Aequus社は複数のアイケア製品を市販しているスペシャリティファーマであり、reVision社は希少な眼疾患に対する革新的な治療法の開発と商業化に注力している非公開のバイオ製薬企業である。本契約により、Aequus社は、reVision社が独自に開発したStargardt diseaseプログラムであるREV-0100の北米での商業権を獲得するオプションを得ることができる。
スターガート病は、小児および成人の中心視力に影響を及ぼし、しばしば失明に至る悲惨な遺伝病である。現在、承認された治療法は知られていない。REV-0100は、前臨床試験において、リポフスチンと呼ばれる有害な脂質物質の上昇を抑えることができるという、ニューヨーク市のワイル・コーネル医科大学の重要な発見研究に基づいている。
米国食品医薬品局は、スターガルト病の治療薬として、REV-0100を希少疾病用医薬品および希少小児疾患用医薬品に指定している。これらの指定により、REV-0100の開発が加速され、審査や評価が迅速に行われ、プログラムが成功した場合には希少疾病用医薬品の市場独占権が得られるなどのメリットがある。また、本剤は安全性が確立されており、GMP基準で製造されているため、安全性のリスクを低減し、開発期間を短縮できる可能性がある。
オプション条件の一部として、Aequus社はreVision社に資本参加し、北米での商業権を得る代わりに、開発プログラムに全額出資するオプションを付けている。初期投資による資金は、近い将来開始するREV-0100の前臨床毒性試験の費用に充てられる。Stargardt患者を対象とした臨床試験は、2021年後半から2022年前半に開始する予定である。
reVision Therapeutics, Inc.について
reVision Therapeutics社は、眼疾患および希少疾患に対する革新的な治療法の開発と商業化に注力する非公開の早期バイオ医薬品企業である。reVision社の主要製品候補であるREV-0100は、スターガード病およびドライ型加齢黄斑変性症（AMD）の治療薬として開発されている。
REV-0100について
REV-0100（Sulfobutyl ether beta-cyclodextrin, SBECD）は、リポフスチンと呼ばれる有害な脂質に結合して除去するよう設計された、スターガルト病患者の治療薬となる可能性がある。スターガルト病では、リポフスチンが蓄積すると、細胞死や網膜変性が起こる。REV-0100は、網膜のリポフスチンレベルを低下させる可能性がある。この作用機序で蓄積したリポフスチンを除去する製品は他に知られておらず、スターガルト病の治療薬として承認されているものも知られていない。REV-0100は、ニューヨークのワイルコーネル大学医学部の研究から開発されたもので、コーネル大学からライセンスを受けた特許および出願中の特許で保護されている。
スターガート病について
スターガート病は、スターガート病黄斑ジストロフィー、若年性黄斑変性症、フラビマキュラタス眼底とも呼ばれている。スターガート病は、網膜の中央に位置し、直進性のある鮮明な視覚をつかさどる黄斑部の損傷（変性）が進行する病気である。スターガート病は、黄斑変性症を引き起こすいくつかの遺伝子疾患の一つである。専門家によると、8～10,000人に1人がスターガルト病であると推定されている。
Aequus Pharmaceuticals Inc.について
エイクアス・ファーマシューティカルズ・インク（Aequus Pharmaceuticals Inc. (TSX-V:AQS,OTCQB:AQSZF)は、高品質で差別化された製品の開発と商業化に注力する成長中の特殊製薬企業である。Aequus社は、販売とマーケティング活動を拡大し、眼科と移植の分野でいくつかの商用製品を含むようになった。Aequusは、高度に専門化された治療領域に焦点を当てながら、社内で開発された、あるいは買収やライセンスを通じて導入された追加の製品を発売することで、商業プラットフォームを構築することを計画している。
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