Cyclo Therapeuticsの第3相プログラム、FDAによる登録開始の可能性

Cyclo Therapeutics社は、米国において、ニーマンピック病タイプCを対象としたTrappsol® Cyclo™の第3相臨床試験を進めている。

Cyclo Therapeutics社は、神経変性疾患治療のためのシクロデキストリンプラットフォームを開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、ニーマンピック病タイプC（NPC）を対象としたリード候補品（Trappsol® Cyclo™）を含む臨床試験を実施しているが、この度、米国FDAから第3相グローバル重点臨床試験の登録が可能であるとの通知を受けたことを発表した。”ニーマンピック病C1型患者におけるTrappsol® Cyclo™（ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン）2000mg/kgの安全性、忍容性、および有効性をプラセボおよび標準ケアと比較して評価する第3相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照、並行群、多施設共同試験”

ニーマンピック病C型は、世界で10万人に1人の割合で出生している希少遺伝性疾患。NPCは、細胞内でのコレステロール処理を担うNPC1タンパク質の欠損により、体内のあらゆる細胞に影響を与える。NPCは脳、肝臓、脾臓、肺などの臓器に症状を引き起こし、しばしば早死に至る。NPCに対する薬物療法は米国では承認されておらず、欧州では1つの製剤しか承認されていない。