病気で苦しむ患者さんとそのご家族のために、科学と革新によって人生を変える医薬品を開発することを目的とした臨床段階のバイオテクノロジー企業であるCyclo Therapeutics, Inc.は、www.ClinicalTrials.gov にプロトコルを掲載し、ニーマン・ピック病C1型（NPC1）の治療薬として使用されるヒドロキシプロピルβシクロデキストリンの独自製剤であるTrappsol® Cyclo™を評価する申請用第3相試験の開始に向けて準備を進めていることを発表した。このたび、FDAおよびEMAは、当社の申請用フェーズ3プロトコルに同意し、試験の実施を許可した。
NPCは、世界の出生数10万人に1人が罹患する希少な遺伝病です。NPCは、細胞内でのコレステロールの処理を司るNPC1タンパク質の欠損により、全身の細胞に影響を及ぼす。コレステロールが細胞内に蓄積すると、脳、肝臓、脾臓、肺などに症状が現れ、しばしば早死にする。現在、米国ではNPCに対する承認された薬物療法はなく、欧州でも承認された治療法は1つしかない。
本試験は、多施設共同無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、NPC1の患者さんを対象に、Trappsol® Cyclo™2000mg/kgの静脈内投与および標準治療（SOC）を、プラセボの静脈内投与およびSOCと比較して、安全性、忍容性、有効性を評価することを目的としている。第3相試験では、世界9カ国の23以上の試験施設において、少なくとも93名の小児（3歳以上）および成人のNPC1患者を登録する予定。対象となる患者さんは、治験薬またはプラセボを投与するために、2対1の割合で無作為に割り付けられる。患者の年齢によって無作為化が制限されることはなく、また、患者の登録が年齢によって制限されることもない。試験期間は96週間で、48週間後に中間解析を行う。
本試験には2つの主要目的がある。米国およびFDAガイダンスに従っている国では、48週目および96週目における4ドメインニーマン・ピック病C型重症度評価尺度（4D-NPC-SS [Ambulation, Fine Motor, Speech and Swallow]）の複合スコアを用いて、Trappsol® Cyclo™の有効性をプラセボと比較して評価することを主要目的としている。EUおよびEMAのガイダンスに従っている国では、48週目および96週目における5ドメイン・ニーマンピック病C型重症度評価尺度（5D-NPC-SS）の複合スコア（歩行、細動、発声、嚥下、認知）を用いて、Trappsol® Cyclo™の有効性をプラセボと比較して評価することが主要な目的です。
すでに発表したとおり、当社は、EMAの小児委員会（PDCO）から肯定的な意見を得て、Trappsol® Cyclo™の小児科調査計画（PIP）に合意しました。PDCOからのPIP意見は、3歳から18歳未満のNPC Type C1患者を対象としたTrappsol® Cyclo™の安全性、忍容性および有効性を評価する臨床プログラムを承認するものであり、さらに、安全性を評価し、グローバルな疾患の重症度およびTrappsol® Cyclo™に対する反応に関する記述的データを得るために、症状の有無にかかわらず、出生から3歳未満のNPC Type C1患者を対象とした単群サブスタディを含むことを意味する。なお、出生から3歳未満の患者さんを対象としたサブスタディは、EUおよびEMAのガイドラインに従った国でのみ実施される。
サイクロ・セラピューティクス社は、NPC治療薬である「トラップゾール®サイクロ™」について、米国および欧州で希少疾病用医薬品（Orphan Drug Designation）の指定を受けており、さらに米国ではファーストトラック（Fast Track）および希少小児疾患（Rare Pediatric Disease）の指定を受けている。希少疾病用医薬品の指定を受けると、米国で希少疾病用医薬品の販売承認を取得した際に、他の治験薬の優先審査を受けることができる。
この申請用第3相試験の詳細については、www.ClinicalTrials.gov、参照識別子NCT04860960を参照
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