环糊精在涉及磷脂失调的疾病和病症中的用途

欧洲专利局最近公布了Knut M. Wittkowski（ASDERA LLC，美国）的一项题为 “环糊精在涉及磷脂失调的疾病和病症中的用途 “的专利申请（WO 2019/067145和WO 2019/067269）。该发明的特点是用一种包括α-环糊精（aCDs）和一种脂肪酸的组合物从循环中封存磷脂（PLs）的方法。目前的环糊精（CD）药物是以β-CDs为基础的，它具有与胆固醇有关的耳毒性的风险，需要通过过夜的静脉注射给药。本发明人重新分析的遗传数据表明，减少磷脂（PLs），而不是胆固醇，是bCDs的作用方式，因此，使用较小的aCDs，因为它太小，无法装入胆固醇，也不会造成永久性听力损失。正如所进行的临床研究显示，当aCDs与癸酸（C10）配制成凝集物时，可以从肠道吸收，因此，可以口服。在吸收进入血流后，aCDs螯合磷脂（PLs）并与PLs一起排泄到尿液中。本发明人推测，降低PL水平不仅能减少系统性炎症，还能将内吞作用（细胞对底物的摄取）降低到间歇性禁食时的水平。这种协同作用减缓了（1）肿瘤的生长和转移，（2）低密度脂蛋白在巨噬细胞（动脉粥样硬化）和肝细胞（糖尿病）中的积累，（3）神经退行性疾病和溶酶体储存疾病中溶酶体与自噬（细胞管家清除斑块和缠结）的干扰，以及（4）病毒 “劫持 “内吞作用进行复制的能力。

根据世卫组织的数据，癌症每年导致1000万人死亡，全世界有5500万人患有痴呆症，有5亿人患有糖尿病。由于世界上50岁以上的人口将在未来30年内增加近一倍，与年龄有关的疾病的发病率正在增加[1]。迫切需要更多拯救和有效的干预措施来预防和治疗年龄相关的疾病。

[1] https://www.who.int/news-room/fact-sheets/detail

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