2-羟丙基-β-环糊精处理改善了患者神经元培养物和脑器官中的帕金森病表型

OrganoTherapeutics公司与卢森堡大学合作，发表了HPBCD治疗帕金森病的有趣体外和体内结果[1]。

尽管环境原因、风险因素和特定的基因突变是导致帕金森病（PD）的因素，但人们对该病的病因只有部分了解。参与线粒体平衡、囊泡运输和自噬的磷酸酶和天仙同源物（PTEN）诱导的推定激酶1（PINK1）基因的双列突变足以导致PD。

与对照组的细胞相比，PD患者衍生的细胞在能量谱、不平衡的增殖、细胞凋亡、有丝分裂吞噬以及向酪氨酸羟化酶阳性（TH+）神经元的分化效率降低方面呈现出差异。纠正病人的点突变可以改善代谢特性和神经元的发射率，以及逆转分化表型，并减少星形细胞水平的增加。用2-羟丙基-β-环糊精处理增加了神经元的自噬和有丝分裂能力，同时改善了中脑器官中患者特定神经元的多巴胺能分化，并改善了小鼠模型的神经毒性。

[1] Javier Jarazo, Kyriaki Barmpa, Jennifer Modamio, Cláudia Saraiva, Sònia Sabaté-Soler, Isabel Rosety, Anne Griesbeck et al. (2021) Parkinson’s Disease Phenotypes in Patient Neuronal Cultures and Brain Organoids Improved by 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin Treatment. Movement Disorders https://doi.org/10.1002/mds.28810