Cyclo Therapeutics公司任命Caroline Hastings医学博士为正在进行的评估Trappsol® Cyclo™治疗尼曼-皮克病的TransportNPC™研究的全球首席调查员

2021年12月9日

• 黑斯廷斯博士是世界知名的尼曼-皮克病C1型的关键意见领袖，也是美国第一位使用环糊精治疗NPC的医生，值得同情。
• 正在进行现场激活，目前正在招募关键性的3期研究的患者，TransportNPC™。
• 迄今看到的数据支持Trappsol^® Cyclo™通过家庭静脉输液稳定鼻咽癌疾病进展的能力，并证明Trappsol^® Cyclo™静脉注射超过2年的安全性可以接受。

佛罗里达州盖内斯维尔市。
Cyclo Therapeutics, Inc. (纳斯达克股票代码：CYTH）（”Cyclo Therapeutics “或 “公司”）是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物，宣布任命Caroline Hastings, M.D。担任其关键性3期研究（”TransportNPC™”）的全球首席研究员（”PI”），该研究于2021年6月开始，评估公司专有的羟丙基β环糊精配方Trappsol^® Cyclo™，以治疗尼曼-皮克病C1型（”NPC”），一种罕见、渐进和致命的遗传性疾病。

卡罗琳-黑斯廷斯博士自1992年以来一直在小儿血液肿瘤学领域工作，自1996年以来一直担任奥克兰儿童医院和研究中心的奖学金项目主任。她全身心地投入到她的病人和促进这个专业的教育中。她的学术兴趣包括脑和脊髓肿瘤、复发的急性淋巴细胞白血病和溶酶体储存疾病，包括尼曼皮克C型疾病。黑斯廷斯博士目前担任加州大学旧金山分校奥克兰分校贝尼奥夫儿童医院的儿科血液肿瘤学家、神经肿瘤学主任和儿科教授，并且是美国和澳大利亚鼻咽癌倡导组织以及全球鼻咽癌医生的顾问。

“黑斯廷斯博士是鼻咽癌社区内的一个重要声音和倡导者，她的临床生涯一直致力于服务这个社区。我们很荣幸能扩大她作为我们关键研究的全球首席研究员的角色，并帮助推动这一重要项目向潜在的批准方向发展。Cyclo Therapeutics公司首席医疗官Lise Lund Kjems博士评论说：”作为静脉注射环糊精治疗鼻咽癌的先驱，她拥有丰富的知识和专长，我们相信她不仅为这个项目，而且为试验中的其他研究人员和患者群体带来了巨大的价值。

作为TransportNPC™研究的全球首席研究员，黑斯廷斯博士将作为该试验的高级科学和临床专家，成为参与研究者和Cyclo Therapeutics的重要资源，并在卫生当局的互动中提供临床观点。

公司的关键性TransportNPC™三期研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组的多中心研究，旨在评估2000毫克/公斤剂量的Trappsol^® Cyclo™静脉注射和标准护理（SOC）对NPC1患者的安全性、耐受性和疗效，与安慰剂静脉注射和单用SOC相比。该3期研究打算在9个国家的至少23个研究中心招募至少93名儿童（3岁及以上）和成人NPC1患者。符合条件的患者将以2：1的比例随机接受Trappsol^® Cyclo™或安慰剂。随机化不会因为患者的年龄而受到限制，也不会因为患者的年龄而限制患者的注册。研究时间为96周，包括48周的中期分析。

“NPC社区的患者和家庭仍然面临着重大的未满足需求。迄今为止的临床数据显示，Trappsol^® Cyclo™在静脉注射时可到达中枢神经系统（CNS）并对CNS生物标志物产生积极的影响。这激发了我对这些需求能够得到满足的希望。我非常荣幸地担任这个对鼻咽癌社区具有潜在催化作用的项目的全球首席研究员。我致力于推动TransportNPC™的完成和Trappsol® Cyclo™治疗鼻咽癌的潜在批准，”TransportNPC™试验的全球首席研究员和Cyclo Therapeutics的科学顾问委员会成员Hastings博士补充道。

正如之前所宣布的，公司还收到了欧洲医学会儿科委员会（PDCO）的积极意见，并同意其Trappsol^® Cyclo™的儿科调查计划（PIP）。PDCO的PIP意见支持该临床计划，以评估Trappsol® Cyclo™在随机研究中对3至18岁以下鼻咽癌患者的安全性、耐受性和疗效，此外，还包括对出生至3岁以下的C1型鼻咽癌患者进行单臂开放标签子研究，不考虑症状，以评估安全性并获得关于整体疾病严重程度和对Trappsol^® Cyclo™反应的描述性数据。对出生至3岁以下患者的子研究将只在欧盟和遵循EMA指南的国家进行。

关于公司的TransportNPC™关键性3期研究的更多信息，请访问www.ClinicalTrials.gov，参考标识符NCT04860960。

Cyclo Therapeutics公司治疗NPC1的Trappsol^® Cyclo™在美国和欧盟都获得了 “孤儿 “药物认定，在美国获得了快速通道和罕见儿科疾病认定。

关于Cyclo Therapeutics公司

Cyclo Therapeutics公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为受疾病困扰的患者和家庭开发改变生活的药物。公司的Trappsol^® Cyclo™是美国和欧洲的孤儿药指定产品，是治疗C型尼曼-皮克病（一种罕见的致命遗传病）的四项正式临床试验的对象，（www.ClinicalTrials.gov NCT02939547、NCT02912793、NCT03893071和NCT04860960）。基于晚期阿尔茨海默病的扩大准入计划（NCT03624842）中令人鼓舞的数据，公司正计划进行一项早期临床试验，使用Trappsol^® Cyclo™静脉注射治疗阿尔茨海默病。Trappsol^® Cyclo™的活性成分的其他适应症正在开发中。欲了解更多信息，请访问公司网站：www.cyclotherapeutics.com。

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