以家庭为基础的静脉输注曲普索®赛络™长达一年，显示出疾病特征的改善或疾病的稳定。
Cyclo Therapeutics, Inc.是一家开发用于治疗神经退行性疾病的环糊精平台的临床阶段生物技术公司，包括其用于治疗尼曼-皮克病C型(NPC)的领先候选药物Trappsol® Cyclo™，公布了其 “静脉注射Trappsol® Cyclo™(HPBCD)在尼曼-皮克病C型中长期安全性和有效性的开放标签研究 “NCT03893071的初步数据。8名居住在美国的患者完成了I期试验(NCT02939547)，有资格参加扩展计划。8人全部入组。
第一位患者于2019年5月在Open-Label扩展研究中配药，最后一位患者入组是在2020年2月。下面介绍的初步疗效结果的数据截止日期为2020年9月。
本分析中纳入的所有患者均表现出疾病稳定或改善，由17个领域的NPC严重程度评分表（NPC-SS，Yanjinin等，2010）衡量。NPC-SS主要测量疾病的神经系统特征，包括行走、精细运动技能、说话和吞咽能力以及认知。如果不进行干预，在一年的时间里，使用这个量表，NPC患者的病情预计会恶化1到2分。
在这项开放标签研究中，患者在加州大学旧金山分校贝尼奥夫儿童医院奥克兰分院，在医护人员的护理下，每两周在家中接受Trappsol® Cyclo™静脉注射，并在联合首席研究员Caroline Hastings博士和Benny Liu博士的护理下定期评估NPC-SS。
在接受Trappsol® Cyclo ™ 1500 mg/kg体重剂量水平治疗的患者中，4名患者的NPC-SS保持稳定，2名患者有所改善。
患者1的基线NPC-SS为24；10个月后，同样的分数。
患者2的基线NPC-SS为18，4个月后和第二次评估6个月后再次获得相同的分数。
患者3的基线NPC-SS为11，7个月后也是同样的分数。
患者4的基线NPC-SS为12分，6个月后也是同样的分数。
患者5的基线NPC-SS为16分，5个月后为15分（提高1分），8个月后为13分（代表共提高3分）。
患者6的基线NPC-SS为12分，8个月后得分10分（改善2分）。
2500mg/kg剂量组的患者中，总体上均有改善。
患者7的基线NPC-SS为18分，4个月后得分20分(恶化2分)，6个月后得分15分(10个月评估期内与基线相比共提高3分)。
而患者8的基线NPC-SS为12分，5个月后得分8分（提高4分）。
根据主治医生的介绍，安全性情况良好，2019年5月至2020年9月期间共发生16起不良事件（AEs），均为轻度（1级和2级），无一与研究药物有关。
Cyclo Therapeutics已获得FDA授权开始其3期试验的注册，并计划在2021年初招募第一位患者。
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