Marinus Pharmaceuticals, Inc. 致力于开发治疗癫痫病的创新疗法的制药公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）接受了该公司的新药申请（NDA），用于治疗与CDKL5缺乏症（CDD）相关的癫痫发作，这是一种罕见的遗传性癫痫。该NDA被授予优先审查指定，FDA指定的处方药使用费法案（PDUFA）行动日期为2022年3月20日。优先审查指定是给予一种研究性药物，如果获得批准，将是对治疗严重疾病的安全性或有效性的重大改进，与标准审查相比，加快了FDA对申请的审查时间。
Ganaxolone在2017年6月和2020年7月分别获得了CDD的孤儿药指定和罕见儿科疾病（RPD）指定。如果NDA获得批准，Marius有资格获得RPD优先审查券，可以出售或转让。
接受NDA申报使公司能够根据其与Oaktree Capital Management, L.P.签订的2021年5月11日信贷融资协议提取3000万美元的额外现金，但须满足信贷协议中描述的某些常规条件。如果NDA在2022年12月31日前获得批准，公司可以根据该协议额外提取3000万美元，但须满足信贷协议中描述的某些常规条件。
Marinus公司已经为在NDA审查期间可能有资格获得ganaxolone的美国患者建立了一个扩大使用计划（EAP）（NCT04678479）。有关Marius公司EAP的其他信息可在此查阅。
关于CDKL5缺陷症
CDKL5缺乏症（CDD）是一种严重和罕见的遗传性疾病，由位于X染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶-5（CDKL5）基因的突变引起。CDD的特点是早发的、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。目前，还没有专门针对CDD的治疗方法获得批准。
关于Ganaxolone
Ganaxolone是一种GABAA受体的正向异生调节剂，是一种正在开发的静脉注射和口服配方的研究产品，旨在最大限度地提高急性和慢性护理环境中成人和儿童患者群体的治疗效果。Ganaxolone通过对突触和突触外GABAA受体的影响表现出抗癫痫和抗焦虑的活性。Ganaxolone已在1800多名儿童和成人受试者中进行了长达两年多的治疗相关剂量水平和治疗方案的研究，涉及各种适应症。
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