Cyclo Therapeutics, Inc. (纳斯达克:CYTH)(”Cyclo Therapeutics “或 “公司”)是一家临床阶段的生物技术公司,致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物,今天宣布收到美国食品和药物管理局(”FDA”)的通知,其用于治疗早期阿尔茨海默病的Trappsol® Cyclo™的初始研究性新药(”IND”)申请可以进行。
Trappsol® Cyclo™是一种羟丙基β环糊精的专利配方,在多项临床研究中,它在有效管理胆固醇的运输方面取得了令人鼓舞的成果。许多已知的阿尔茨海默病的风险因素都与胆固醇代谢有关。阿尔茨海默氏症患者的胆固醇失衡是众所周知的,而且有重要的研究表明,这些失衡是造成淀粉样β(Aβ)和tau积累的原因。此外,神经元由于其高代谢需求,经历了更高的氧化应激水平。氧化应激也与胆固醇的异常积累和处理有关。
目前,Cyclo Therapeutics公司正在3期临床试验和长期扩展研究中测试相同的调查性Trappsol® Cyclo™药物,用于治疗尼曼-皮克病C1型,一种罕见的、致命的和渐进的遗传性疾病。Trappsol® Cyclo™取代了有缺陷的NPC1蛋白,其环状结构有利于将积累的胆固醇从细胞溶酶体中运出,以便进一步处理并排出细胞外。由于尼曼-皮克病C1型和阿尔茨海默病在生物学上的相似性,包括胆固醇在大脑区域的积累,脑脊液(CSF)中Tau水平的升高,以及大脑中的淀粉样斑块,公司相信Trappsol® Cyclo™有很大潜力成为阿尔茨海默病的有效治疗方案。
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