2021-04

致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物的临床阶段生物技术公司Cyclo Therapeutics, Inc.宣布，它已经在www.ClinicalTrials.gov，并准备开始其关键的3期研究，评估Trappsol® Cyclo™，一种羟丙基β环糊精的专有配方，用于静脉注射治疗尼曼-皮克病C1型（NPC1）。美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）都同意该公司的关键性3期方案，并已批准进行该研究。

脂质筏是含有鞘磷脂（包括神经节苷脂）和胆固醇的功能性膜微域。这些区域的特点是高度有序和紧密的脂质分子。一些研究显示，脂质筏参与了不同病毒的生命周期，包括冠状病毒。其中最近出现的是严重急性呼吸道综合征冠状病毒-2（SARS-CoV-2）。

最近公布的一项专利申请（US20210113666--Cell and Molecular Tissue Engineering, LLC公司用于最小化输液部位组织反应和组织损伤的系统、方法和产品）讨论了在胰岛素治疗中使用环糊精的几个好处。

开发了一类新型的专门设计的二聚环糊精纳米结构，用于封装有毒的生物分子，如7-酮基胆固醇（7KC）。7KC随着时间的推移不断积累，导致许多类型的细胞功能失调，与一些与年龄有关的疾病有关，包括动脉粥样硬化和老年性黄斑变性（AMD）。目前，对这些疾病的治疗是侵入性的，昂贵的，并且显示出有限的好处。

环糊精葡聚糖转移酶（CGT酶）在分子内跨糖基化反应（环化）中将线性葡聚糖结构转化为环糊精（CD）。编码CGT酶的基因被确认并从属于细菌或古细菌领域的各种生物中分离出来。

在2021年4月15-16日举行的CycloLab "发挥环糊精的最大作用 "的网络研讨会上，与会者可以回答一些问题。第二天的调查结果如下。

致力于通过科学和创新为饱受疾病折磨的患者和家庭开发改变生活的药物的临床阶段生物技术公司Cyclo Therapeutics, Inc.宣布，它已经收到美国食品和药物管理局（"FDA"）的反馈，支持公司的发展战略，即在B型互动后提交Trappsol® Cyclo™治疗早期阿尔茨海默病的二期研究的初始新药申请（"IND"）。

在2021年4月15-16日举行的CycloLab "发挥环糊精的最大作用 "网络研讨会上，与会者可以回答一些问题。第1天的调查结果如下。

针对神经系统疾病（如阿尔茨海默氏症或帕金森氏症）的治疗由于血脑屏障（BBB）的存在而受到阻碍。在过去的几十年里，已经开发了几种方法来克服BBB，如使用基于生物材料的纳米颗粒，或用其他方法来打开BBB。在本综述中，简要介绍了这些策略和该领域的最新进展。讨论了每种方法的局限性和优点。

尼曼-皮克病C型（NPC）是一种由NPC1或NPC2基因突变引起的隐性遗传性疾病。它的特点是细胞胆固醇运输异常，并伴有严重的神经元和肝脏损伤。在这项研究中，研究了糖蛋白非转移性黑色素瘤蛋白B（GPNMB）作为反映2-羟基丙基-β-环糊精（HP-β-CD）在NPC小鼠模型中治疗效果的生物标志物的潜力。