2021年8月26日
Aequus Pharmaceuticals Inc.和reVision Therapeutics, Inc. (“reVision”)宣布合作开发一种治疗Stargardt疾病的药物。Aequus公司是一家拥有多种商业眼科护理产品的专业制药公司，而reVision公司是一家私有的生物制药公司，专注于罕见眼病的创新疗法的开发和商业化。该协议允许Aequus公司选择获得REV-0100的北美商业权利，REV-0100是reVision公司专有的Stargardt疾病项目。
斯塔格特病是一种破坏性的遗传疾病，影响儿童和成人的中央视力，常常导致失明。目前还没有被批准的治疗方案。REV-0100是基于纽约市威尔康奈尔医学院的重要发现研究，该研究显示REV-0100在临床前研究中可以降低被称为脂褐素的有毒脂质物质的升高水平。因此，reVision准备证明降低脂褐素水平对改变斯塔加德病进展过程的益处。
美国食品和药物管理局已经将REV-0100指定为治疗斯塔加德病的 “孤儿 “药物和罕见的儿科疾病药物。这些指定支持REV-0100的加速发展，加快审查和评估，以及其他好处，包括成功完成计划后的孤儿药市场独占权。此外，该药物具有既定的安全性，并按照GMP标准生产，可能会降低安全风险并缩短开发时间。
作为选择权条款的一部分，Aequus将对reVision进行股权投资，并选择为开发项目提供全部资金，以换取北美的商业权利。来自初始投资的资金被指定用于支付REV-0100的临床前毒理学研究的费用，我们将在近期开始这项研究。对Stargardt患者的临床试验预计将在2021年底或2022年初启动。
关于reVision Therapeutics, Inc.
reVision Therapeutics是一家私有的早期生物制药公司，专注于眼部和罕见疾病的创新疗法的开发和商业化。reVision的主要候选产品REV-0100正被开发为治疗Stargardt病和干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的药物。
关于REV-0100
REV-0100(Sulfobutyl ether beta-cyclodextrin, SBECD)是一种针对Stargardt病患者的潜在疗法，旨在结合并清除一种叫做脂褐质的有毒脂质。脂质素在Stargardt病中的积累会导致细胞死亡和视网膜变性。REV-0100有可能降低视网膜中的脂褐素水平。目前还没有其他已知的产品在开发中，可以通过这种作用机制去除累积的脂褐质，也没有其他获准治疗Stargardt病的产品。REV-0100是从纽约市威尔康奈尔医学院的研究中开发出来的，并由康奈尔医学院授权的一项专利和待批专利申请所涵盖。
关于斯塔加德病
Stargardt病也被称为Stargardt黄斑营养不良症，青少年黄斑变性，或黄斑眼底。这种疾病导致黄斑的渐进性损伤-或退化，黄斑是视网膜中心的一个区域，负责敏锐的直视。斯塔加德病是导致黄斑变性的几种遗传性疾病之一。专家估计，每8-10万人中就有1人患有斯塔加德病。
关于Aequus Pharmaceuticals Inc.
Aequus Pharmaceuticals Inc. (TSX-V: AQS,OTCQB: AQSZF)是一家成长中的专业制药公司，致力于开发和商业化高质量的差异化产品。Aequus的销售和营销工作已经发展到包括眼科和移植方面的几个商业产品。Aequus计划在其商业平台的基础上推出更多的产品，这些产品要么是内部创造的，要么是通过收购或授权引进的；仍然专注于高度专业化的治疗领域。
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