致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物的临床阶段生物技术公司Cyclo Therapeutics, Inc.宣布已向美国食品和药物管理局（”FDA”）提交了Trappsol® Cyclo™治疗早期阿尔茨海默病（AD）的2期研究的初始研究性新药（”IND”）申请。
Trappsol® Cyclo™是羟丙基β环糊精的专有配方，在多项临床研究中显示出令人鼓舞的结果，可有效管理胆固醇的运输。许多已知的AD风险因素都与胆固醇代谢有关。AD患者的胆固醇失衡是众所周知的，有重要的研究表明，这些失衡是造成Aβ和tau积累的原因。此外，神经元，由于其高代谢需求，经历了一个增加的氧化应激水平。氧化应激也与胆固醇的异常积累和处理有关。AD与NPC-1有共同的特征，NPC-1是一种神经内脏的遗传性疾病，其中胆固醇在溶酶体中积累，包括认知能力的逐渐下降，中枢神经系统中的淀粉样β斑块，以及脑脊液（CSF）中tau水平的增加。Cyclo Therapeutics公司目前正在临床试验中测试相同的研究性Trappsol® Cyclo™药物，用于治疗尼曼-皮克病C1型（NPC-1）。Trappsol® Cyclo™取代了有缺陷的NPC-1蛋白，其环状结构有利于将积累的胆固醇运出细胞溶酶体，以便进一步处理并排出细胞外。
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