洛那法尼与磺基乙醚环糊精的药物配方

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环糊精衍生物
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一项关于lonafarnib/SBECD制剂的PCT专利申请于2021年5月20日公布(WO2021095008,CycloLab,匈牙利)。通过使用SBECD,可以实现药物的可溶性复合物,与临床前测试中使用的基于HPBCD的已知悬浮液(Hernandez等,Science Translational Medicine,11 , eaat3005(2019))和其他现有技术文件相比,被选定的检索机构(欧洲专利局)评价为新颖。

2020年11月20日,美国食品和药物管理局批准了非CD基的Zokinvy(lonafarnib)胶囊,以减少哈钦森-吉尔福德早衰症综合征导致的死亡风险,并用于治疗一岁及以上患者的某些加工缺陷的早衰症层析。

此外,还有一项处于招募阶段的非CD型lonafarnib-ritonavir组合的III期研究(研究者:美国Eiger生物制药公司),以评估长期感染丁型肝炎病毒(HDV)的患者的疗效和安全性。

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