2021年9月13日
中枢神经系统（CNS）的复杂性和组织被血脑屏障（BBB）和血脑脊液屏障（BCSFB）的存在所广泛调节，它们都作为生化的动态障碍，阻碍任何类型的不良外源性交换。这些屏障的破坏通常与神经病变的发展有关，这可能是遗传性疾病、局部抗原入侵或自身免疫性疾病的结果。这些疾病可以采取罕见的中枢神经系统相关疾病的形式（除阿尔茨海默氏症和帕金森氏症外），这些疾病的发病率相对较低或中等，可以成为目前纳米靶向疗法的潜在治疗线的一部分。事实上，该领域最有希望的治疗方法之一来自于纳米技术的发展，它可以分为药物输送系统和诊断工具。不幸的是，致力于使用纳米疗法治疗这些罕见疾病的研究数量有限，这主要是由于工业制药公司缺乏兴趣。在本综述中，对这些罕见的中枢神经系统疾病进行了概述，讨论了这些疾病的生理病理学。还强调了纳米疗法如何作为一种可靠的治疗方法，最后还谈到了可能阻碍该领域有效疗法发展的主要问题。
评论中提到环糊精通过纳米捕捉胆固醇来治疗尼曼-皮克C型疾病。
Faouzzi A, Roullin FG: Think Big, Start Small: How Nanomedicine Could Alleviate the Burden of Rare CNS Diseases. Pharmaceuticals 2021, 14(2), 109; https://doi.org/10.3390/ph14020109
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