2021年4月1日
Cyclo Therapeutics公司静脉注射曲普索® Cyclo™治疗罕见病尼曼-皮克C1型(NPC1)的1/2期试验达到主要疗效终点。
100%完成试验的患者改善或保持稳定，89%的患者达到了17个领域NPC严重程度量表中至少2个领域改善的疗效结果测量。
试验数据表明，Trappsol® Cyclo™通过清除全身和中枢神经系统（CNS）细胞中的潴留胆固醇来克服NPC1的缺陷。
药代动力学分析证实，Trappsol® Cyclo™在静脉注射后可通过血脑屏障，并进一步支持神经系统的益处。
Cyclo Therapeutics, Inc.是一家临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学和创新为患有疾病的患者和家庭开发改变生命的药物，该公司公布了其1/2期临床试验的顶线数据，该数据显示Trappsol® Cyclo™在治疗Niemann-Pick Disease C1型方面具有良好的安全性和有效性，该病是一种罕见的遗传性疾病，会导致胆固醇在细胞中积聚，从而导致肝、肺、脾和大脑的功能障碍和过早死亡。
该多中心、随机、双盲、平行组试验，不设安慰剂组，在英国、以色列和瑞典的临床基地随机抽取了12名患者，年龄从2岁到39岁不等。在48周的治疗期内，患者在8-9小时内静脉注射Trappsol® Cyclo™（公司专有的羟丙基β环糊精配方），共24个剂量。评估了三种剂量的Trappsol® Cyclo™。1500mg/kg、2000mg/kg和2500mg/kg。所有患者都接受了研究药物，顶线数据总结了所有剂量水平合并的结果
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