2020年12月13日
Marinus制药公司宣布，将在美国癫痫协会（AES）年会上（AES2020）举办虚拟科学展。 科学展将展出10张海报，重点介绍公司在治疗CDKL5缺乏症（CDD）和难治性癫痫（RSE）方面的临床开发项目。
在科学展上展示的加那索隆在CDD中的3期Marigold试验新分析的亮点包括
“加那索龙对CDKL5缺乏症患者亚群癫痫发作频率的影响。 A Subgroup Analysis of the Marigold Study”(E. M. Pestana-Knight, et al.), “Effect of Ganaxolone on Seizure Frequency.
Marigold研究的数据分析显示，在包括年龄、性别、基线发作频率、同时使用抗癫痫药物的次数、地理区域、基线硫酸别嘌呤酮浓度等亚组中，与安慰剂相比，接受加那索隆的患者在主要运动性发作频率上有一致的变化。 显示出一致的数值改进。 这些研究结果支持了加那索龙在所研究的广大CDD人群中的疗效。 在美国入组患者中收集的数据（n=41）显示出更强的效果，与安慰剂相比，估计主要运动性发作频率相差36.7%。
“CDKL5欠損症を有するガナキソロン投与患者における薬物動態-薬力学的解析。マリーゴールド試験の結果」、J. Hulihan、他。
较高的血浆加那索隆浓度与大运动发作频率的减少有较大的相关性。 但各组加那索隆血浆浓度的相关不良事件发生率无差异。 这些研究结果强调了达到足够的血浆加那索隆浓度的重要性，并提示每天两次（TID）给药可能会增加谷底加那索隆浓度，并可能改善癫痫控制。 此外，该分析还支持开发具有改进药代动力学特性的新口服加那索隆制剂的努力，以更好地实现目标加那索隆暴露水平。
“Ganaxolone治疗CDKL5缺乏症的持续时间延长安全性和有效性；N.Specchio等人对一项开放标签延长研究(Marigold研究)的初步分析”
总结了截至2020年9月Marigold试验开放标签扩展阶段患者的初步数据。 在双盲阶段接受加那索隆治疗的患者，在开放标签扩展阶段，运动性癫痫大发作频率的改善维持了8个月，加那索隆的总治疗时间约为12个月。 在这组接受加那索隆治疗12个月（n=17）的患者中，与基线相比，运动性大发作频率中位数减少了52.7%。
在双盲研究中，接受安慰剂的患者在过渡到开标加那索隆时，大运动发作频率有所改善。 这些初步研究结果表明，加那索隆可为CDD患者提供具有临床意义和持续的癫痫发作改善。
以下是在AES科学会议上发表的海报。
- “Ganaxolone Significantly Reduces Major Motor Seizures Associated with CDKL5 Deficiency Disorder: A Randomized, Double-blind, Placebo-Controlled Phase 3 Study (Marigold Study)”; E. M. Pestana-Knight, et al.
- “IV Ganaxolone in Pediatric Super-Refractory Status Epilepticus: A Single Patient Case Study”; R. Singh, et al.
- “Treatment of Super Refractory Status Epilepticus Using Intravenous Ganaxolone in a Patient with Lennox-Gastaut Syndrome and Angelman Syndrome”; M. G. Chez, J. Hulihan, and M. Gasior
- “Status Epilepticus: Inpatient Burden of Illness and Association with Disease Severity”; E. L. Guterman, et al.
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