羟丙基-β-环糊精会对发育中的听觉和前庭系统造成重大损害
2-羟丙基-β-环糊精(HPβCD)是一种胆固醇螯合(包涵)剂,用于治疗Niemann-Pick C1(NPC1)溶酶体贮积病,通过优先破坏外部毛细胞导致哺乳动物听力损失。 由于胆固醇在早期神经发生中起着重要作用,因此推测HPβCD对出生后耳蜗和前庭结构的损伤比成年大鼠更为广泛[1]。 通过给成年大鼠注射HPβCD,并在3日龄(P3)培养耳蜗和前庭器官来验证这一假说,经HPβCD治疗的成年大鼠在给药3天后出现听觉障碍和外毛细胞脱落,损伤随剂量增加从高频基底区向低频尖端发展。