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胆固醇螯合剂,治疗肾病的HPβCD。

医药应用
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越来越多的证据表明,肾脏内脂质的积累有助于肾脏疾病的发病和进展。在肾脏疾病的遗传和非遗传起源中均可观察到脂质积累。来自三种不同肾脏疾病动物模型的数据表明,2-羟丙基-β环糊精可降低细胞内肾脏脂质,防止肾脏结构损伤,并恢复功能。

基于这些结果,Zyversa公司在全球范围内授权2-羟丙基-β环糊精用于治疗肾脏疾病。该研究由迈阿密大学米勒医学院医学教授、Katz家族肾脏和高血压科主任Alessia Fornoni博士领导。一项针对FSGS患者的2a期研究计划于2020年开始。

血脂异常在慢性肾脏病患者中很常见,包括血液中胆固醇含量高(高胆固醇血症)和胆固醇在肾脏内积聚。最近的研究表明,正是肾脏内胆固醇的升高,而不是血液中胆固醇的升高导致了肾脏疾病的发病和进展。

与未经治疗的糖尿病小鼠相比,2-HPβCD可显著降低肾脏皮质中的总胆固醇。这与肾脏损害的显著减少有关。用2-HPβCD降低细胞内肾脂,可防止肾小球损伤和肾功能障碍,提示2-HPβCD有可能成为一种改变疾病的治疗方案。在代表三种不同类型肾脏疾病(糖尿病肾病、FSGS和Alport综合征)的动物模型的体外和体内研究中,结果一致。

Abourt Zyversa。

ZyVersa是一家临床阶段的专业生物制药公司,利用先进的专利技术开发一流的药物。临床管线包括2a-VAR 200阶段,这是一种用于治疗肾脏孤儿病、局灶性节段性肾小球硬化症(FSGS)的胆固醇外流介质,以及一种具有治疗多种炎症性疾病潜力的新型炎症体抑制剂。

产品管线的目标是600多亿美元的抗炎药市场和130多亿美元的肾脏药物市场。领先的肾脏候选药物是2-羟丙基-β-环糊精(2HPβCD),临床前研究表明,这是一种胆固醇排出介质,可促进肾脏过滤系统的组成部分–荚细胞的胆固醇清除,减缓荚细胞损伤和肾脏疾病的进展。

阅读更多。

Renal Lipids in the Pathogenesis of Kidney Disease, and the Role of 2-Hydroxypropyl-β-Cyclodextrin as
a Potential Treatment Option. https://www.zyversa.com/renal-lipids/white-paper-renal-lipids-in-the-pathogenesis-of-kidney-disease

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