原料药 2-羟丙基-β-环糊精的脑室内治疗降低了小脑和肝脏糖蛋白非转移性黑色素瘤蛋白B(GPNMB)在尼曼-皮克病C型模型小鼠中的表达量
尼曼-皮克病C型(NPC)是一种由NPC1或NPC2基因突变引起的隐性遗传性疾病。它的特点是细胞胆固醇运输异常,并伴有严重的神经元和肝脏损伤。在这项研究中,研究了糖蛋白非转移性黑色素瘤蛋白B(GPNMB)作为反映2-羟基丙基-β-环糊精(HP-β-CD)在NPC小鼠模型中治疗效果的生物标志物的潜力。
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