致力于通过科学和创新为疾病患者和家庭开发改变生活的药物的临床阶段生物技术公司Cyclo Therapeutics, Inc.宣布，它已经在www.ClinicalTrials.gov，并准备开始其关键的3期研究，评估Trappsol® Cyclo™，一种羟丙基β环糊精的专有配方，用于静脉注射治疗尼曼-皮克病C1型（NPC1）。美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）都同意该公司的关键性3期方案，并已批准进行该研究。
NPC是一种罕见的遗传性疾病，全球每10万个活产儿中就有一个受到影响。由于NPC1蛋白的缺陷，NPC影响到身体的每一个细胞，该蛋白负责细胞内的胆固醇处理。随着胆固醇在细胞中的积累，NPC在大脑、肝脏、脾脏、肺部和其他器官中引起症状，并常常导致过早死亡。目前，美国没有批准的鼻咽癌药物疗法，在欧洲只有一种批准的疗法。
这项关键的3期研究将是一项随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心的研究，旨在评估2000毫克/千克Trappsol® Cyclo™静脉注射和标准护理（SOC）与安慰剂静脉注射和SOC对NPC1患者的安全性、耐受性和有效性。该3期研究计划在9个国家的至少23个研究中心招募至少93名儿童（3岁及以上）和成人NPC1患者。符合条件的患者将以2:1的比例随机接受研究药物或安慰剂。随机化不会因为患者的年龄而受到限制，也不会因为患者的年龄而限制患者的注册。研究时间为96周，包括48周的中期分析。
这项研究有两个主要目标。对于美国和遵循FDA指南的国家，主要目标是评估Trappsol® Cyclo™与安慰剂相比，在第48周和第96周使用四维尼曼-皮克病C型严重程度量表（4D-NPC-SS[行走、精细运动、语言和吞咽]）综合得分的疗效。对于欧盟和遵循EMA指南的国家，主要目标是评估Trappsol® Cyclo™与安慰剂在第48周和第96周使用5域尼曼-皮克病C型严重程度量表（5D-NPC- SS）综合得分（活动能力、精细运动、语言、吞咽和认知）的疗效。
正如之前所宣布的，公司收到了欧洲医学会儿科委员会（PDCO）的积极意见，并同意其Trappsol® Cyclo™的儿科调查计划（PIP）。PDCO的PIP意见支持该临床计划，以评估Trappsol® Cyclo™在3至18岁以下的NPC C1型患者中的安全性、耐受性和有效性，此外，还包括对出生至3岁以下的NPC C1型患者的单臂亚研究，无论其症状如何，以评估安全性，并获得关于整体疾病严重程度和对Trappsol® Cyclo™反应的描述性数据。对出生至3岁以下患者的子研究将只在欧盟和遵循EMA指南的国家进行。
Cyclo Therapeutics公司的Trappsol® Cyclo™治疗鼻咽癌在美国和欧盟都获得了 “孤儿 “药物认定，此外在美国还获得了快速通道和罕见儿科疾病认定。罕见儿科疾病指定使赞助商能够在罕见儿科疾病药物在美国获得上市授权后获得另一种研究药物的优先审查券。
有关这项关键的3期研究的更多信息，请访问、www.ClinicalTrials.gov、参考标识符NCT04860960
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