Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS)是一家致力于开发治疗罕见癫痫病的创新疗法的制药公司，今天宣布已收到美国食品和药物管理局(FDA)的积极回应，即该公司关于口服加那索隆用于CDKL5缺陷症(CDD)儿童和青壮年的关键性3期研究所产生的疗效和安全性数据似乎足以支持提交新药申请(NDA)。这些数据是否足以支持批准加那索隆的拟议适应症将是FDA未来审查的问题。
CDD是一种罕见的、具有难治性发作的遗传性癫痫。Marinus公司在一份旨在支持C型会议的简报文件中向FDA提供了数据，FDA对此提供了书面初步意见。根据这些反馈意见，Marinus公司的目标是在第一季度结束前召开NDA会议，以支持提交。
9月，Marinus公司报告了Marigold 3期研究的积极顶线数据，该研究是首个提供CDD疗效证据的双盲安慰剂对照试验，也是首个研究儿童患者每天三次服用加那索隆的3期试验。
在3期Marigold试验中，接受加那索隆治疗的患者28天主要运动性癫痫发作频率的中位数显著降低了32.2%，而接受安慰剂的患者则降低了4.0%，达到了试验的主要终点（P=0.002）。在该试验中，加那索隆总体上耐受性良好，安全性与以往的临床试验一致，最常见的不良事件是嗜睡。
关于CDKL5缺陷症
CDKL5缺乏症(CDD)是一种严重而罕见的遗传性疾病，是由位于X染色体上的环蛋白依赖性激酶样5(CDKL5)基因突变引起的。CDD的特点是早期发病，难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。大多数受CDD影响的儿童不能行走、说话或进食。目前，还没有专门针对CDD的治疗方法被批准。
关于加那索隆
加那索隆是一种GABAA受体的正向异构调节剂，目前正在开发静脉和口服制剂，旨在最大限度地扩大急性和慢性护理环境中成人和儿童患者群体的治疗范围。与苯二氮卓类药物不同，加那索隆通过对突触和突触外GABAA受体的影响，表现出抗癫痫、抗抑郁和抗焦虑的活性。1,600多名研究参与者，包括成人和儿童，以治疗相关的剂量水平和治疗方案接受了长达4年的加那索隆治疗。
关于Marinus制药公司
Marinus Pharmaceuticals, Inc.是一家致力于开发治疗罕见癫痫病的创新疗法的制药公司。Ganaxolone是一种GABAA受体的正向异构调节剂，作用于大脑中的一个特征明确的靶点，具有抗癫痫、抗抑郁和抗焦虑的作用。Ganaxolone正在开发静脉注射和口服剂型，旨在最大限度地提高急性和慢性护理环境中成人和儿童患者群体的治疗效果。Marinus公司最近完成了有史以来第一个CDKL5缺乏症儿童的3期关键性试验，并正在进行结节性硬化综合症的2期试验，以及PCDH19相关癫痫的2期生物标志物驱动的概念验证试验。该公司正在启动状态癫痫的3期试验。
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