医薬品原薬 Cyclo Therapeutics社、希少疾病であるニーマン・ピックC1型(NPC1)を対象としたTrappsol® Cyclo™静注療法の第1/2相試験で主要評価項目を達成
試験を完了した患者の100%が改善または安定した状態を維持し、89%が17ドメインのNPC Severity Scaleのうち少なくとも2つのドメインで改善という有効性の評価指標を満たした。
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