医薬品原薬

ニーマン・ピック病Ｃ型（NPC）は、コレステロールなどの脂質やスフィンゴシンを含む複数のスフィンゴ脂質の細胞質蓄積につながる細胞内輸送異常を病態生理学的に特徴とする重症の神経粘膜障害であり、その治療法として、２-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン（HPβCD）という化合物が知られている。HPβCDは、コレステロール複合体化能の高い化合物であり、現在、NPCの治療薬として臨床研究が行われている。しかし、血中半減期が短いため、治療効果を得るためには高用量の投与が必要である。

2-ヒドロキシプロピル-β-シクロデキストリン（HPβCD）は、ニーマンピックC1（NPC1）リソーム貯蔵病の治療に用いられるコレステロールキレート（包接）剤であり、外有毛細胞を優先的に破壊することで哺乳類の難聴を引き起こす。コレステロールは初期の神経発生に重要な役割を果たしていることから、HPβCDは成体ラットよりも出生後の蝸牛や前庭構造に広範囲の損傷を与えるという仮説が立てられていた[1]。この仮説は、HPβCDを成体ラットに投与し、生後3日目（P3）の蝸牛および前庭器官の培養を行うことで検証した。HPβCDを投与した成体ラットでは、投与3日後に聴覚障害と外有毛細胞喪失が発生し、損傷は高周波数基底部から低周波数先端に向かって投与量とともに増加した。

Cyclo Therapeutics社は、神経変性疾患治療のためのシクロデキストリンプラットフォームを開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、ニーマンピック病タイプC（NPC）を対象としたリード候補品（Trappsol® Cyclo™）を含む臨床試験を実施しているが、この度、米国FDAから第3相グローバル重点臨床試験の登録が可能であるとの通知を受けたことを発表した。

リビジョン・セラピューティクスは、眼科疾患や希少疾患の革新的な治療法の開発と商業化に焦点を当てた初期段階のバイオ医薬品企業で、先日、コーネル大学（以下「コーネル」）との間で、中心視力に影響を与える遺伝性疾患であるスターガルト病（米国特許第 10,463,687 号）の治療のためのコーネル独自の技術の開発と商業化のための独占ライセンス契約を締結したことを発表した。

新型コロナウイルス（Covid-19）と細胞の脂質ラフトとオートファジーとの相互作用により、有望な治療標的を明らかにする。

CycloLabは、シクロデキストリンを用いてSARS、MERS、COVID-19などの新規ウイルスに対するマスク性能を向上させる新技術を提案した。

シクロデキストリンはCovid-19の感受性を含む様々な疾患に関連した肥満を抑制することが報告された。

一氧化氮释放环糊精作为生物降解抗菌支架的专利评价：US2019343869(A1)

Cyclo Therapeuticsは、48週間の第I/II相試験において、さらに3名の患者さんの臨床試験を追加した。その結果は、最初に試験を完了した4人の患者の知見と一致し、シクロデキストリンはNPC治療薬として有望な傾向を示している。

2020年9月7日 希少疾患からのCOVID-19治療薬の可能性：ウイルス感染症と戦うための脂質異常制御の利用 分子標的に関する迅速な試験と戦略的なドラッグリポジショニングは、疾患の進行を停止させることができ、しいてはCOVID-19と戦う...