オーファンドラッグ指定の新規シクロデキストリン SBECD

医薬品原薬
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リビジョン・セラピューティクスは、眼科疾患や希少疾患の革新的な治療法の開発と商業化に焦点を当てた初期段階のバイオ医薬品企業で、先日、コーネル大学(以下「コーネル」)との間で、中心視力に影響を与える遺伝性疾患であるスターガルト病(米国特許第 10,463,687 号)の治療のためのコーネル独自の技術の開発と商業化のための独占ライセンス契約を締結したことを発表した。現在のところ、スターガルト病の治療法は見出されていない。スターガルト病は小児期に発症することが多く、人生を変える眼の治療法を発展させるために、専門知識と情熱を持ったチームを編成している。

REV-0100について
REV-0100は、細胞死や網膜変性の原因となるリポフスチンと呼ばれる有害脂質を結合して除去するスターガルト病の患者を対象とした治療薬。そのため、REV-0100は網膜のリポフスチン濃度を低下させる可能性がある。この作用機序で蓄積したリポフスチンを除去する製品は他に開発されておらず、スターガルト病の治療薬として承認されているものは他に存在しない。

10月8日、ベタデックス・スルホブチルエーテルナトリウム(SBECD)は、FDAのホームページにスターガルト病の治療薬としてオーファンドラッグ指定を受けた医薬品として掲載された。

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