2021-04

気で苦しむ患者さんとそのご家族のために、科学と革新によって人生を変える医薬品を開発することを目的とした臨床段階のバイオテクノロジー企業であるCyclo Therapeutics, Inc.は、www.ClinicalTrials.gov にプロトコルを掲載し、ニーマン・ピック病C1型（NPC1）の治療薬として使用されるヒドロキシプロピルβシクロデキストリンの独自製剤であるTrappsol® Cyclo™を評価する申請用第3相試験の開始に向けて準備を進めていることを発表した。

脂質ラフトは、ガングリオシドを含むスフィンゴ脂質やコレステロールを含む膜の機能的なマイクロドメインであり、脂質分子が高度に秩序立って密集していることが特徴である。いくつかの研究により、コロナウイルスを含むさまざまなウイルスのライフサイクルに脂質ラフトが関与していることが明らかになった。

本研究では、7-ケトコレステロール（7KC）などの有害な生体分子を封じ込めるために、特別に設計された二量体のシクロデキストリンナノ構造体を開発した。7KCは、時間の経過とともに蓄積され、多くの種類の細胞に機能障害を引き起こし、動脈硬化や加齢黄斑変性症（AMD）など、いくつかの加齢性疾患と関連している。

病気で苦しむ患者さんとそのご家族のために、科学と革新によって人生を変える医薬品の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業であるサイクロセラピューティック社（Cyclo Therapeutics, Inc.）は、初期のアルツハイマー病を対象としたTrappsol® Cyclo™の第2相試験を申請する当社の開発戦略を支持するフィードバックを米国食品医薬品局（以下、「FDA」）から受けたことを発表した。

アルツハイマー病やパーキンソン病などの神経疾患を対象とした治療法は、血液脳関門（BBB）の存在が妨げとなっている。この数十年の間に、BBBを克服するためのいくつかのアプローチが開発されてきた。

ニーマン・ピック病C型（NPC）は、NPC1またはNPC2遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性の劣性疾患である。NPCは、NPC1またはNPC2遺伝子の変異によって引き起こされる劣性遺伝性疾患で、細胞内のコレステロール輸送の異常を特徴とし、重度の神経細胞および肝細胞の障害を伴う。