Marinus Pharmaceuticals, Inc. Marinus Pharmaceuticals, Inc.は、希少な遺伝性てんかんであるCDKL5欠損症に伴うてんかん発作の治療を目的としたGanaxoloneの新薬承認申請が米国食品医薬品局（FDA）に受理されたことを発表した。このNDAは優先審査に指定され、FDAはPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）のアクション・デートを2022年3月20日に設定した。優先審査指定は、承認されれば重篤な疾患の治療における安全性または有効性が大幅に改善される治験薬に与えられるもので、通常の審査に比べてFDAによる審査の時期が早まる。
ガナクソロンは、2017年6月にオーファンドラッグの指定を、2020年7月にCDDのRPD（Rare Pediatric Disease）の指定を受けた。NDAが承認された場合、Marinus社は、売却または譲渡が可能なRPD優先審査バウチャーを受け取ることができる。
NDAの申請が受理されたことにより、同社はOaktree Capital Management, L.P.との2021年5月11日付のクレジット・ファイナンス契約に基づき、クレジット契約に記載された特定の慣習的条件が満たされることを条件に、3,000万ドルの追加現金を引き出せるようになる。2022年12月31日までにNDAが承認された場合、同社はクレジット契約に記載された一定の慣習的条件が満たされることを条件に、同契約に基づき3,000万ドルを追加で引き出すことができる。
Marinus社は、NDAの審査期間中にganaxoloneの投与を受けることができる米国内の患者を対象とした拡張アクセスプログラム（EAP）（NCT04678479）を設立した。マリナス社のEAPに関する追加情報はこちらに示す。
CDKL5 欠損症について
CDKL5欠損症（CDD）は、X染色体に存在するサイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）遺伝子の変異によって引き起こされる、重篤かつ稀な遺伝性疾患である。CDDは、早期に発症し、制御が困難なてんかん発作と重度の神経発達障害を特徴とする。現在、CDDに特化して承認された治療法はない。
ガナクソロンについて
GABAA受容体のポジティブアロステリックモジュレーターであるGanaxoloneは、急性期および慢性期の成人および小児の患者さんに最大限の治療効果をもたらすことを目的として、静脈内投与および経口投与の製剤で開発されている治験薬である。Ganaxoloneは、シナプスおよびシナプス外のGABAA受容体に作用することにより、抗てんかん作用および抗不安作用を示す。本薬は、様々な適応症において、1,800名以上の小児および成人の被験者を対象に、治療に適した用量および治療レジメンで、最長2年間の試験を実施している。
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