Cyclo Therapeutics, Inc.は、病気と闘う患者さんとそのご家族のために、科学と革新によって人生を変える医薬品を開発することを目的とした臨床段階のバイオテクノロジー企業であり、初期のアルツハイマー病(AD)を対象としたTrappsol® Cyclo™の第2相試験のための最初の治験薬(IND)申請を米国食品医薬品局(以下、「FDA」)に提出したことを発表した。
Trappsol® Cyclo™は、ヒドロキシプロピルβシクロデキストリンを配合した独自の製剤で、複数の臨床試験において、コレステロールの輸送を効果的に管理するという有望な結果が得られている。ADの既知の危険因子の多くは、コレステロールの代謝に関連している。AD患者におけるコレステロールの不均衡はよく知られており、これらの不均衡がAβやタウの蓄積に関与していることを示唆する重要な研究が存在する。さらに、神経細胞は代謝の要求が高いため、酸化ストレスが増大している。酸化ストレスはまた、コレステロールの異常な蓄積や処理にも関連している。ADは、認知能力の進行的な低下、中枢神経系におけるアミロイドβ斑、脳脊髄液(CSF)中のタウ濃度の上昇など、コレステロールがリソソームに蓄積する神経粘膜の遺伝性疾患であるNPC-1と特徴を共有している。Cyclo Therapeutics社は現在、同じ治験薬であるTrappsol® Cyclo™をニーマン・ピック病C1型(NPC-1)の治療薬として臨床試験を行っています。Trappsol® Cyclo™」は、欠陥のあるNPC-1タンパク質の代わりに、その環状構造により、蓄積したコレステロールを細胞内のリソソームから運び出し、さらに処理して細胞外に排泄することを促進する。
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