2021年12月9日
- Hastings博士は、ニーマン・ピック病C1型の世界的なキーオピニオンリーダーであり、米国で初めてシクロデキストリンをNPCの治療（コンパッショネイトユース）に使用した医師
- サイトアクティベーションを実施中で、現在、重要な第3相試験であるTransportNPC™の患者を登録中
- 現在までに得られたデータは、NPCにおいてTrappsol® Cyclo™の在宅点滴による疾患進行の安定化を支持し、2年以上Trappsol® Cyclo™を静脈内投与した場合の安全性プロファイルが許容できることを実証している。
フロリダ州ゲインズビル市-。
サイクロ・セラピューティクス社（Cyclo Therapeutics, Inc. (Nasdaq: CYTH) (以下、サイクロ・セラピューティクス)は、病気と闘う患者さんとご家族のために科学とイノベーションを通じて人生を変える薬の開発に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業であるCaroline Hastings, M.D. を任命したことを発表する。2021年6月に開始した、当社独自のヒドロキシプロピルβシクロデキストリン製剤であるTrappsol® Cyclo™を、希少で進行性かつ致死性の遺伝子疾患であるニーマン・ピック病C1型（以下「NPC」）の治療に適用する重要な第3相試験（「トランスポートNPC™」）のグローバル主任研究者（PI）として任命したので、お知らせする。
キャロライン・ヘイスティングス博士は、1992年から小児血液腫瘍学の分野で診療を行い、1996年からはオークランド小児病院・研究センターのフェローシップ・プログラムのディレクターを務めている。1996年からはオークランド子供病院研究センターのフェローシッププログラムのディレクターを務め、患者のため、この分野の教育のために力を注いでいる。脳と脊髄の腫瘍、再発性急性リンパ芽球性白血病、ニーマンピックタイプC病などのライソゾーム貯蔵病などの学術的関心を持っている。現在、UCSFベニオフ小児病院オークランド校の小児血液腫瘍医、神経腫瘍学部長、小児科教授を務め、米国とオーストラリアのNPCアドボカシー団体や世界の医師のNPCに関するアドバイザーを務めている。
「ヘイスティングス博士は、NPCコミュニティにおける重要な発言者であり擁護者であり、彼女の臨床キャリアをこのコミュニティのために捧げています。ヘイスティングス博士が当社の重要な臨床試験のグローバル主任研究員としての役割を拡大し、この重要なプログラムを承認取得に向けて推進できることを光栄に思います」と述べています。シクロ・セラピューティック社の最高医学責任者であるLise Lund Kjems医学博士は、「NPC治療におけるシクロデキストリン静脈内投与のパイオニアとして、また豊富な知識と専門性を持つ彼女は、このプログラムのみならず、他の治験担当者や患者コミュニティーに大きな価値をもたらすと信じています」と述べています。
ヘイスティングス博士は、トランスポートNPC™試験のグローバル主任研究者として、本試験の上級科学・臨床専門家として、参加研究者やシクロ・セラピューティクスにとって重要なリソースとなり、また医療機関との交流において臨床的視点を提供する予定である。
当社の主要試験であるTransportNPC™フェーズ3試験は、NPC1患者を対象に、Trappsol® Cyclo™の2,000 mg/kg静脈内投与と標準治療（SOC）、プラセボ静脈内投与およびSOC単独投与の安全性と忍容性および有効性を評価する無作為二重盲検プラセボ対照の多施設共同試験として計画されている。本試験では、9カ国23施設において、少なくとも93名の小児（3歳以上）および成人のNPC1患者様を登録する予定。対象患者様は2：1の割合で、Trappsol® Cyclo™またはプラセボを投与する群に無作為に割り付けられる。無作為化は、患者さんの年齢によって制限されることはなく、また、患者さんの年齢によって登録が制限されることもない。試験期間は96週間で、48週間時点の中間解析が含まれる。
「NPCの患者さんやご家族は、依然として大きなアンメットニーズに直面している。これまでの臨床データから、Trappsol® Cyclo™を静脈内投与した場合、中枢神経系に到達し、中枢神経系バイオマーカーにポジティブな影響を与えることが分かっている。これにより、これらのニーズが満たされることを期待している。NPCコミュニティにとって触媒となりうるこのプログラムのグローバル主任研究員を務めることになり、本当に身の引き締まる思いである。トランスポートNPC™試験のグローバル治験責任医師であり、シクロ・セラピューティック社の科学諮問委員会のメンバーであるヘイスティングス博士は、「私はトランスポートNPC™を完成に向けて進め、トラップゾール®シクロ™をNPC治療の承認候補として進めることに専念している」と述べている。
また、既に発表したとおり、当社はEMAの小児委員会（PDCO）から肯定的な意見を受領し、Trappsol® Cyclo™の小児治験計画（PIP）に同意している。PDCOからのPIP見解は、3歳から18歳未満のNPC患者を対象にTrappsol® Cyclo™の安全性、忍容性および有効性を評価する無作為化試験に加え、安全性の評価、グローバルな重症度およびTrappsol® Cyclo™に対する反応性に関する記述的データの取得を目的として、症状に関わらずC1型NPC患者を対象とした単一群のオープンラベル副研究を含む臨床計画を支持するものとなっている。なお、生後3歳未満の患者さんを対象としたサブスタディは、EUおよびEMAのガイドラインに従った国でのみ実施される予定である。
当社のTransportNPC™ピボタルフェーズ3試験の詳細については、www.ClinicalTrials.gov、参照識別子NCT04860960が参考になる。
サイクロ・セラピューティクスは、NPC1治療薬Trappsol® Cyclo™の希少疾病用医薬品指定を米国とEUで、ファスト・トラック指定と希少小児疾病指定を米国で受けている。希少小児疾病指定は、米国での販売認可時にスポンサーが優先審査バウチャーを受け取るための主要要件の1つとなっている。
サイクロ・セラピューティック社について
Cyclo Therapeutics, Inc.は臨床段階にあるバイオテクノロジー企業で、病気に苦しむ患者と家族のために、科学とイノベーションを通じて人生を変える医薬品の開発に取り組んでいる。当社のTrappsol® Cyclo™は、米国および欧州において希少かつ致死的な遺伝性疾患であるC型ニーマン・ピック病に対するオーファンドラッグ指定製品で、4つの正式臨床試験（www.ClinicalTrials.gov NCT02939547, NCT02912793, NCT03893071 and NCT04860960）が行われている。当社は、後期発症型アルツハイマー病を対象としたExpanded Accessプログラム（NCT03624842）の有望なデータに基づき、アルツハイマー病を対象にTrappsol® Cyclo™を静脈内投与する初期段階の臨床試験を計画している。Trappsol® Cyclo™」の有効成分に関するその他の適応症は、現在開発中です。詳細については、当社ウェブサイト（www.cyclotherapeutics.com）が参考になる。
ソースバージョンを見る：businesswire.com: https://www.businesswire.com/news/home/20211209005150/en/
コメント