2021年4月1日
Cyclo Therapeutics社、希少疾病であるニーマン・ピックC1型（NPC1）を対象としたTrappsol® Cyclo™静注療法の第1/2相試験で主要評価項目を達成
試験を完了した患者の100％が改善または安定した状態を維持し、89％が17ドメインのNPC Severity Scaleのうち少なくとも2つのドメインで改善という有効性の評価指標を満たした。
Trappsol® Cyclo™は、全身および中枢神経系（CNS）の細胞から捕捉されたコレステロールを除去することにより、NPC1の欠陥を克服することが試験データから示唆されている。
薬物動態解析により、Trappsol® Cyclo™が静脈内投与後に血液脳関門を通過することが確認され、神経学的有用性がさらに裏付けられた。
Cyclo Therapeutics社は、細胞内にコレステロールが蓄積し、肝臓、肺、脾臓、脳の機能障害を引き起こし、早死にする希少な遺伝性疾患であるニーマン・ピック病C1型の治療薬として、Trappsol® Cyclo™の安全性および有効性が期待できる第1/2相臨床試験のトップラインデータを発表した。
この多施設共同無作為化二重盲検並行群間比較試験では、英国、イスラエル、スウェーデンの臨床施設において、2歳から39歳までの12名の患者さんを対象に、プラセボ群は設なかった。患者さんには、当社が独自に開発したヒドロキシプロピルβシクロデキストリン製剤であるTrappsol® Cyclo™を8～9時間かけて静脈内投与し、48週間の治療期間で合計24回の投与を行なった。Trappsol® Cyclo™の3つの用量1500mg/kg、2000mg/kg、2500mg/kgを用いて評価した。すべての患者に試験薬が投与され、トップラインデータはすべての用量レベルを組み合わせた結果をまとめたものである。
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