Marinus Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MRNS)は本日、米国食品医薬品局(FDA)より、CDKL5欠損症(CDD)の小児および若年成人を対象とした経口ガナキソロンの第3相マリゴールド試験の有効性および安全性に関するデータが、新薬承認申請(NDA)をサポートするのに十分であるとの肯定的な反応を得たことを発表した。これらのデータが、提案されている適応症に対するガナキソロンの承認をサポートするのに十分なものであるかどうかは、今後のFDAの審査の課題となる見込み。
CDD は難治性の発作を伴うまれな遺伝性てんかんである。Marinus は、タイプ C ミーティングをサポートするためのブリーフィング文書で FDA にデータを提供し、FDA はそれに対して書面による予備的なコメントを提供した。このフィードバックに基づき、Marinus社は第1四半期末までにNDAプレミーティングを開催し、申請をサポートすることを目標としている。
9月、マリナス社は、CDDにおける有効性の証拠を示した初の二重盲検プラセボ対照試験であり、小児患者を対象としたガナキソロンの1日3回投与を検討した初の第3相臨床試験である第3相マリゴールド試験のトップラインデータを報告した。
第3相マリゴールド試験では、ガナキソロン投与群で28日間の大発作頻度の中央値が32.2％減少したのに対し、プラセボ投与群では4.0％減少し、主要評価項目を達成した（p=0.002）。この試験では、ガナキソロンの忍容性は概ね良好で、安全性プロファイルはこれまでの臨床試験と一致しており、最も頻度の高い有害事象は傾眠であった。
CDKL5欠損症について
CDKL5欠損症（CDD）は、X染色体上に位置するサイクリン依存性キナーゼ様5（CDKL5）遺伝子の変異によって引き起こされる重篤で稀な遺伝性疾患である。CDDは、早期に発症し、制御が困難な発作と重度の神経発達障害を特徴とする。CDDに罹患した小児のほとんどは、歩行、会話、食事を自分で摂ることが困難である。現在のところ、CDDに特化して承認された治療法はない。
ガナキソロンについて
GABAA受容体のポジティブアロステリックモジュレーターであるガナキソロンは、急性期および慢性期の両方の治療において、成人および小児の患者に最大限の治療効果を発揮することを目的として、静脈内および経口剤形で開発されている。ベンゾジアゼピン系とは異なり、ガナキソロンはシナプスおよびシナプス外のGABAA受容体に作用することで、抗てんかん作用、抗うつ作用、抗不安作用を示す。1,600人以上の研究参加者（成人と小児の両方）が、治療的に適切な用量レベルと治療レジメンで最大4年間にわたってガナキソロンを投与されている。
マリナス製薬について
Marinus Pharmaceuticals, Inc.は、希少な発作性障害の治療のための革新的な治療薬の開発に特化した製薬会社である。Ganaxolone は、GABAA 受容体の陽性アロステリックモジュレーターであり、抗発作、抗うつ、抗不安作用があることで知られている脳内標的に作用する。Ganaxolone は、急性期および慢性期の両方の治療環境において、成人および小児の患者に最大限の治療効果をもたらすように、静脈内投与および経口投与の製剤として開発されている。また、結節性硬化症を対象とした第 2 相臨床試験、および PCDH19 関連てんかんを対象としたバイオマーカーを用いた第 2 相臨床試験を実施している。また、てんかんを対象としたフェーズ3試験を開始している。
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