医薬品原薬 なぜHPBCDに比べてHPGCDがNPC治療に適しているのか?
ニーマン・ピック病C型(NPC)は、細胞内のコレステロール輸送に障害を伴うライソゾーム蓄積性疾患である。HP-β-CDは、コレステロールを可溶化する薬剤で、NPCの治療薬として開発が進められているが、耳毒性や肺毒性が問題となっている。本研究では、HP-γ-CDをNPC治療薬の候補として特徴づけた。
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